標靶藥物可以直接以涉及癌細胞生長的特定分子為目標，包括促進癌細胞生長及擴散的蛋白，例如突變的ROS1基因，這就稱為「靶點」。所以標靶藥物治療較為精準，一般不會傷害患者其他正常組織或細胞，因此副作用亦較化療輕。可是，標靶藥物也有其局限，它僅對具有某些生物特性的癌細胞具有療效，並非一種適用於所有癌症患者的藥物。
ROS1融合突變 （肺癌、膠質母細胞瘤）
ROS1 全稱 c-ros 原癌基因，是一種跨膜的受體酪氨酸激酶基因。1987年ROS1基因在膠質母細胞瘤腫瘤的細胞株中被發現，在2007年首次在非小細胞肺癌（NSCLC）患者樣本和細胞系中發現ROS1融合，此後 ROS1融合作為NSCLC患者的治療靶點之一，逐漸被關注，出現ROS1基因突變的患者，屬於年輕或非吸煙的肺癌患者，其中肺腺癌居多。最近的氨基酸序列分析顯示，在酪氨酸激酶區ROS1與ALK有49%的同源性，ROS1激酶催化區的ATP結合位點與ALK激酶催化區的ATP結合位點兩者同源性高達 77%，因此ALK酪氨酸激酶小分子抑制劑克唑替尼（Crizotinib）在治療 ROS1發生融合變異的NSCLC中具有明顯療效。
ROS1基因突變標靶治療藥物：
目前正式被FDA批准用於ROS1融合非小細胞肺癌患者的藥物有克唑替尼（Crizotinib）和恩曲替尼（Entrectinib）。2021年，新一代廣譜抗癌藥TPX-0005（Repotrectinib，瑞波替尼）、Taletrectinib（DS-6051b / AB-106）公佈了最新的用於 ROS1融合陽性非小細胞肺癌患者的二期臨床試驗數據，引起了巨大的轟動。最新數據顯示對於特定基因突變的 ROS1 陽性患者，客觀緩解率(ORR)高達93%。