數據顯示:中國每年新確診黑色素瘤病例約2萬人。黑色素瘤曾一度被稱為“癌王”，其特點是：治療難度大、死亡率高、轉移率高，一旦發生轉移，患者的五年生存率僅為4.6%。
在所有常見的惡性腫瘤中，黑色素瘤發生腦轉移的風險最高。臨床研究顯示，高達43%的黑色素瘤患者會發生腦轉移。
MD安德森癌癥中心的研究人員發表在《柳葉刀腫瘤學》雜志上的II期研究結果顯示，PD-1免疫抑制劑納武利尤單抗與伊匹木單抗聯合療法(“O+Y”組合)，可以提高無癥狀黑色素瘤腦轉移患者的生存率。
這項研究的主要終點是顱內臨床獲益率，定義為完全和部分緩解。
該單組研究開始時納入無癥狀的黑色素瘤腦轉移患者(隊列A)，隨後修正為允許納入有神經癥狀或基線皮質類固醇使用的患者(隊列B)，這通常用於幫助控制腦轉移患者的癥狀。
共有101名患者被納入隊列A，18名患者被納入隊列B。
患者每三周接受聯合療法治療四次，隨後每兩周接受納武利尤單抗維持期，持續兩年。
結果顯示:
· 無癥狀患者的臨床獲益率為57.4%，客觀緩解率為53.5%。這些結果與無腦轉移的黑色素瘤患者的反應率相似。
· 有癥狀患者的臨床獲益率和客觀緩解率均為16.7%。
· 無癥狀患者顱內無進展生存率為54.1%，有癥狀患者為18.9%。
反應還通過盲法獨立中央審查(BICR)進行評估，推薦用於評估腦轉移患者的癌癥藥物的研究。BICR和研究者的評估高度一致。
研究的最終結果證實了聯合治療的持久反應，無癥狀患者的三年總生存率為71.9%。在12周內對治療有反應的患者中，總生存率為92%。在有癥狀的腦轉移或接受皮質類固醇治療的患者中，反應較低，總生存率為36.6%。
研究人員說，通過聯合免疫療法誘導顱內反應，對黑色素瘤已擴散到大腦的患者的生存有直接和持久的影響。
一些對治療沒有反應的患者仍然有良好的總生存率，研究人員認為這可能是由於隨後的放療或全身治療，並表明目前的成像技術並沒有完全或準確地評估聯合免疫治療的反應。
這些結果證實了聯合免疫治療是有效的，應該考慮作為無癥狀黑色素瘤腦轉移患者的一線治療選擇。這項研究還強調了為有癥狀的患者提供有效選擇的持續必要性。
研究人員表示，許多腦轉移患者之前被排除在臨床試驗之外，現在，這類人群也可受益於臨床試驗。