髓系或淋巴系腫瘤（Myeloid/Lymphoid Neoplasms,MLN）：帶有FGFR1基因重組的MLN是一種極罕見且具侵略性的血液癌症，此病在美國每10萬人中影響小於1位患者。由於一線治療有時無法引起持續的臨床、細胞遺傳性應答，這類病患經常有複發的情形産生。
2022年08月26日，Incyte宣布美國FDA批準其成纖維細胞生長因子受體（FGFR）抑制劑Pemazyre（pemigatinib）用於治療帶有FGFR1基因重組的複發或難治性髓系或淋巴系腫瘤（MLNs）成人患者，
pemigatinib成爲首個獲批用於治療帶有FGFR1基因重組的MLN患者的靶向療法，也是pemigatinib獲批的第2項适應症。
有效性數據
此次Pemazyre（派美替尼）獲批的新适應證是基於2期FIGHT-203試驗(NCT03011372)的結果。試驗納入了28名具有FGFR1重排的複發或難治性MLN患者，檢驗Pemazyre（派美替尼）的安全性和有效性。此次試驗的主要終點是達到完全緩解（CR）的參與者比例，次要終點包括達到CR或PR的受試者比例、完全細胞遺傳學緩解、CR持續時間、緩解持續時間、無進展生存期、總生存期、安全性和耐受性。
藥物的推薦口服劑量13.5mg，每日一次，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。
在骨髓慢性期伴或不伴髓外疾病（EMD；n=18）的患者中，共計14名患者顯示出完全緩解，完全緩解（CR）率爲78%（95% CI，52%-94%）。這些患者達到完全緩解的中位時間爲104天（範圍，44-435），而中位完全緩解持續時間尚未達到（範圍，1+至988+天）。Pemazyre（派美替尼）在有或沒有EMD的骨髓急變期患者中（n=4），有2名患者使用派米加替尼達到CR。反應持續時間爲1至94天。在僅患有EMD的患者中（n=3），1名患者在超過64天的持續時間内達到CR（持續時間：64 天以上）。在所有參與試驗的患者中（28名患者），有3名沒有形態學疾病證據的患
pemigatinib治療膽管癌
2020年4月17日，pemigatinib獲美國FDA批準用於治療既往接受過治療的攜帶成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者。