The Menarini Group）與Radius Health公司近日宣布，已向美國FDA提交了elacestrant的新藥申請（NDA），雙方已請求FDA對NDA進行優先審查。
2018年，elacestrant已獲得美國FDA授予了快速通道資格（FTD）。
此次NDA基於3期EMERALD研究的陽性結果。該研究評估了elacestrant作爲一種單藥療法（每日口服一次）相對於標準護理（SoC）治療ER+/HER2-晚期或轉移性乳腺癌（mBC）的療效和安全性。研究共入組466例患者，其中220例（47%）患者攜帶雌激素受體1（ESR1）突變的腫瘤。ESR1突變是ER+/HER2-mBC患者對内分泌治療産生耐藥性的重要驅動因素。該試驗有2個主要終點：總體人群中的無進展生存期（PFS），攜帶雌激素受體1（ESR1）突變的腫瘤患者中的PFS。
結果顯示，EMERALD研究達到了2個共同主要終點：在總體人群和ESR1突變亞組中，PFS均有統計學意義的顯著改善。具體而言，在總體人群中，與SoC相比，elacestrant将疾病進展或死亡風險顯著降低30%（HR=0.70；95%CI:0.55-0.88；p=0.0018）；在ESR1突變亞組患者中，elacestrant與SoC相比将疾病進展或死亡風險顯著降低45%（HR=0.55；95%CI:0.39-0.77；p=0.0005）。在總體人群中，elacestrant治療組12個月疾病無進展生存率爲22.3%，而SoC治療組爲9.4%；在ESR1突變亞組患者中，elacestrant治療組12個月疾病無進展生存率爲26.8%，而SoC治療組爲8.2%。該研究中，elacestrant的安全性與先前的臨床試驗相似。
elacestrant是第一個也是目前唯一1個在治療絕經後女性和男性ER+/HER2晚期或轉移性乳腺癌的關鍵試驗中顯示頂線陽性結果的實驗性口服SERD。
elacestrant在歐盟的上市申請預計将於2022年下半年提交。
參考來源：Menarini Group and Radius Health submit new drug application to the US FDA for elacestrant. News release. The Menarini Group and Radius Health, Inc. June 22, 2022. Accessed June 23, 2022. https://bit.ly/3bplt3F