膠質母細胞瘤是一種非常致命的惡性腦癌，只有7%的患者能夠存活超過五年，患者急需有效的治療方法。
近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予新型癌症疫苗DOC1021快速通道認定，用於治療膠質母細胞瘤。DOC1021是一種自體樹突狀細胞疫苗，可刺激針對腫瘤的天然抗病毒免疫反應，該疫苗在一項1期臨床試驗中已經取得了令人鼓舞的初步療效和安全性，有望改善患者的預後。
DOC1021臨床試驗進展
該指定基於一項1期試驗(NCT04552886)的初步安全性和有效性結果。這項單臂、開放標籤、首次人體1期試驗正在評估在9到24名接受過神經外科腫瘤切除術、神經病理診斷已經確定的成年膠質母細胞瘤患者中應用樹突細胞疫苗DOC1021的安全性和可行性。符合條件的患者包括那些被認為適合輔助化療和放療的潛在可切除膠質母細胞瘤患者，包括那些被認為適合進行大塊全切除或部分切除的腫瘤患者。患者必須有足夠的肝、腎、免疫和骨髓功能，且ECOG表現狀態為2或更低。
1期試驗計畫治療3至6名患者，起始劑量為3.5×106個細胞劑量的樹突細胞疫苗DOC1021。如果該劑量出現不可接受的不良反應(AEs)，將不再以該劑量招募患者，而由3至6名患者組成的降級佇列將以1.75×106個細胞的劑量接種疫苗。如果起始劑量未出現不可接受的AEs，3至6名患者組成的劑量遞增組將接受7.0×106個細胞的劑量。如果接種7.0×106個細胞的疫苗後未出現不可接受的不良反應，則由3到6名患者組成的第二個劑量遞增佇列將接種1.4×107個細胞的劑量。該試驗的主要終點是DOC1021的安全性和潛在毒性。次要終點包括總生存期和無進展生存期。
DOC1021疫苗的獨特作用機制和給藥方式展現出了其能夠利用人體免疫系統來對抗膠質母細胞瘤的潛力。此次試驗展現出的顯著的初步療效信號令人鼓舞。