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膽管癌再迎重磅新藥!Truseltiq獲FDA加速批準上市

  膽管癌患者大多數發現時已經處於晚期,加之缺乏有效的治療,5年生存率非常低。研究發現,FGFR2基因變異存在於大約15%到20%的肝內膽管癌患者中。近日,美國FDA已加速批準FGFR酪氨酸激酶抑制劑Truseltiq(Infigratinib),用於治療先前接受過治療、攜帶FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者。

  Truseltiq國際試驗數據

此次批準,基於一項2期臨床研究的數據。共有107名晚期/轉移性膽管癌患者在接受過23種或更多的全身治療後取得進展。人口的中位年齡為53歲(範圍為23-81歲)。在108名患者中,77%的患者?FGFR2型?基因融合。研究中的所有患者均口服125 mg Truseltiq,每28天一個周期,持續21天,直到出現不可接受的毒性或疾病進展。本研究探討的主要終點是根據RECIST v1.1通過獨立中心評價得出的客觀緩解率(ORR)和緩解持續時間(DOR)。研究還調查了無進展生存率(PFS)、疾病控制率(DCR)、總生存率(OS)、安全性、藥代動力學作為次要終點。

 研究包括三個隊列,ASCO-GU期間的結果集中在第1隊列的?FGFR2型?未接受FGFR抑制劑的基因融合或重排。

中位隨訪時間為10.6個月(範圍1.1-55.9個月),采用Truseltiq治療,每盲獨立中心評價的ORR為23.1%(95%CI,15.6%-32.2%),其中1例患者完全緩解,24例患者部分緩解。此外,66名患者在使用Truseltiq治療後病情穩定,11名患者病情進展。6例患者對治療反應不明。研究中觀察到的DOR中位數為5.0個月(範圍為0.9-19.1個月)。研究者指出,在出現緩解患者中,32.0%的人DOR為6個月或更長。Truseltiq的中位PFS為7.3個月(95%CI,5.6-7.6個月),中位OS為12.2個月(95%CI,10.7-14.9)

一項亞組分析比較了在二線和三線或更高水平治療的患者中使用Truseltiq治療的結果。在二線治療的患者中,ORR為34%(95%CI,21.2-48.8),而在第3-8線治療的患者中,ORR為13.8%(95%CI,6.1-25.4)。在二線治療的50名患者中,17名患者達到PRs,27名患者出現SD,4名患者出現DCR,2名患者對88.0%(95%CI,75.7%-95.5%)的DCR有未知反應。在接受後期治療的58名患者中,1名患者出現CR,7名患者出現PRs,4名患者出現未知反應。該組的DCR為81.0%(95% CI,68.6-90.1%)。

研究中常見的不良反應和實驗室異常(大於30%)為肌酐升高、磷酸鹽升高、磷酸鹽降低、指甲毒性、口腔炎、堿性磷酸酶升高、血紅蛋白降低、丙氨酸轉氨酶升高、幹眼癥、疲勞、脂肪酶升高、淋巴細胞減少、鈣升高、鈉降低,脫發、甘油三酯升高、天冬氨酸轉氨酶升高、血小板減少、尿酸升高、掌跖紅細胞感覺障礙綜合征、關節痛和嗅覺障礙。

  Truseltiq藥物介紹

藥品名:Infigratinib

商品名:Truseltiq

生產商:BridgeBio/QED Therapeutics

諮詢方:聯合腫瘤中心

Truseltiq是一種口服給藥的選擇性成纖維細胞生長因子受體(FGFR)酪氨酸激酶抑制劑,用於治療既往化療失敗、FGFR2融合的晚期膽管癌患者。FGFR通路異常可以表現在各個實體瘤中,總體發生率為7%,常見的FGFR通路異常包括擴增、突變和重排。此外,肝內膽管癌中具有較高比例FGFR2融合,突變頻率11%左右,而肝外膽管癌則較少見。因此,Truseltiq是繼Pemigatinib後又一值得期待的實力靶向藥。

溫馨提示:靶向新藥Truseltiq的獲批,對於診斷為FGFR2融合驅動型膽管癌的患者來說是一個重要的裏程碑,他們在一線治療後復發,有了針對性的進一步治療選擇。