2021 年 4 月 13 日，美國食品和藥物管理局 (FDA) 加速批準 sacituzumab govitecan-hziy (Trodelvy) 用於先前接受過含鉑化療和 PD-1 或 PD-L1 抑製劑的局部晚期或轉移性尿道上皮癌患者。
TROPHY試驗
在 TROPHY試驗（IMMU-132-06；ClinicalTrials.gov 標識符：NCT03547973）中評估了sacituzumab govitecan-hziy 的療效和安全性，這是一項單臂、多中心試驗，招募了 112 名先前接受含鉑化療以及 PD-1 或PD-L1 抑製劑治療的局部晚期或轉移性尿道上皮癌患者。患者在 21 天治療週期的第 1 天和第 8 天接受靜脈注射 sacituzumab govitecan，劑量為 10 mg/kg。
主要療效終點是客觀反應率和反應持續時間，和通過獨立審查並使用實體腫瘤中的反應評估標準 1.1 版的準則進行評估。確認的客觀緩解率為 27.7%（95% 置信區間 [CI] = 19.6%–36.9%），其中 5.4% 為完全緩解，22.3% 為部分緩解。中位緩解持續時間為 7.2 個月（n = 31；95% CI = 4.7–8.6；範圍 = 1.4 到 13.7）。
接受 sacituzumab govitecan 治療的患者最常見的不良反應（發生率 > 25%）是中性粒細胞減少、噁心、腹瀉、疲勞、脫髮、貧血、嘔吐、便秘、食慾下降、皮疹和腹痛。
在 21 天治療週期的第 1 天和第 8 天，建議的 sacituzumab govitecan 劑量為每週一次 10 mg/kg，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。