Menin抑制劑Revumenib在KMT2A重排復發/難治性急性白血病展現療效

根據《臨床腫瘤學雜誌》發表的I/II期AUGMENT-101研究，口服menin-KMT2A相互作用抑制劑 revumenib在KMT2A基因重排的復發/難治性急性白血病患者中顯示顯著活性。該研究由Syndax Pharmaceuticals資助，納入來自五個國家的患者。

研究設計

• 納入標準：年齡≥30天、攜帶KMT2A重排（AML/ALL/混合表型急性白血病）或NPM1突變AML的復發/難治患者
• 治療方案：Revumenib 163mg每12小時一次（體重<40kg者按95mg/m²計算），聯合強效CYP450抑制劑，28天為一週期
• 主要終點：KMT2A重排患者的完全緩解率（CR）或部分血液學恢復的完全緩解率（CRh）

關鍵數據

57例可評估患者，中位年齡34歲

• CR/CRh率：22.8%（95%CI 12.7%-35.8%），顯著超越預設10%的無效假設（P=0.0036）
• 中位緩解持續時間：6.4個月（95%CI 3.4個月-未達到）
• 總體緩解率（ORR）：63.2%（68.2%應答者達到MRD陰性）

安全性分析

94例接受治療患者

常見不良事件：

• 任何級別：
  • 噁心（44.7%）
  • 發熱性中性粒細胞減少（38.3%）
  • 腹瀉（35.1%）
• ≥3級：
  • 發熱性中性粒細胞減少（37.2%）
  • 分化綜合徵（16.0%）
  • QT間期延長（13.8%）

12.8%患者因不良事件中止治療

研究意義

MSKCC的Eytan Stein教授指出：「這是目前針對KMT2A重排急性白血病最大規模的靶向治療研究，revumenib在提供高緩解率的同時展現可預測的安全性特徵。」NPM1突變隊列的數據仍在收集中。

常見問題

資料來源：ASCO Post

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