膽管癌雖然是一種少見的癌癥，但是近年來有不斷上升的趨勢。FGFR2基因融合或重排幾乎僅發生於肝內膽管癌(iCCA)，其中10% ~ 16%的患者存在這種情況。近日，歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)已發布一份積極審查意見，推薦有條件批準FGFR激酶抑制劑Pemigatinib，用於治療在接受至少一種系統療法後病情復發或難治、存在FGFR2融合或重排、不能手術切除的局部晚期或轉移性膽管癌患者。
Pemigatinib研究數據
這項批準是基於第二期FIGHT-202試驗的結果，該試驗招募了107名患有FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者，他們至少接受過一種治療。一半以上的參與者是女性，四分之三的人年齡在65歲以下。所有受試者每天服用一次Pemigatinib，連續14天，然後休息7天，直到他們出現疾病進展或不可接受的副作用。這項試驗不是隨機的，沒有人接受安慰劑或其他治療進行比較。參與者每八周進行一次掃描以監測癌癥的進展。
中位隨訪15個月後，接受Pemigatinib治療的總有效率(即腫瘤完全或部分縮小)為36%，其中疾病控制率(DCR)為82%，其中3%完全緩解。另有47%的患者病情穩定，無進一步進展。在有反應的38名患者中，24名(63%)的反應持續了至少6個月，7名(18%)的反應持續了至少一年。
當分析數據時，盡管顯示的是初步的總體生存率結果，但是這個組的中位生存時間為21.1個月，遠遠超過了另一個沒有FGFR2融合或重排的患者隊列中的4.0個月。
安全性方面，在服用Pemigatinib的人群中，高磷血癥是最常見的所有級別的不良事件。93例患者有3級或更嚴重的不良事件(不考慮原因);最常見的是低磷血癥、關節痛、口炎、低鈉血癥、腹痛和疲勞。65例患者有嚴重不良反應，最常見的是腹痛(7例[5%)，發熱(7例，膽管炎)胸腔積液。總體而言，71例患者在研究期間死亡，最常見的原因是疾病進展死亡;沒有與治療有關的死亡病例。
Pemigatinib藥物介紹
藥品名：Pemigatinib
商品名：Pemazyre
生產商：Incyte
Pemigatinib是一種選擇性的成纖維細胞生長因子受體(FGFR)抑制劑，對FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在腫瘤細胞增殖、生存、遷移、新生血管形成中發揮著重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和擴增與多種癌癥的發生和進展密切相關。2020年4月，美國FDA批準Pemazyre，用於治療先前已接受過治療、存在FGFR2融合或重排、不能手術切除的局部晚期或轉移性膽管癌患者。
溫馨提示：Pemigatinib是膽管癌歷史上獲批的第一個靶向藥物，它的上市也讓膽管癌的唯化療時代成為過去，帶給了患者全新的希望。