膽管癌轉移還能活多久?靶向新藥Pemigatinib生存率出人意料

膽管癌雖然是一種少見的癌癥,但是近年來有不斷上升的趨勢。FGFR2基因融合或重排幾乎僅發生於肝內膽管癌(iCCA),其中10% ~  16%的患者存在這種情況。近日,歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)已發布一份積極審查意見,推薦有條件批準FGFR激酶抑制劑Pemigatinib,用於治療在接受至少一種系統療法後病情復發或難治、存在FGFR2融合或重排、不能手術切除的局部晚期或轉移性膽管癌患者。

Pemigatinib研究數據

這項批準是基於第二期FIGHT-202試驗的結果,該試驗招募了107名患有FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者,他們至少接受過一種治療。一半以上的參與者是女性,四分之三的人年齡在65歲以下。所有受試者每天服用一次Pemigatinib,連續14天,然後休息7天,直到他們出現疾病進展或不可接受的副作用。這項試驗不是隨機的,沒有人接受安慰劑或其他治療進行比較。參與者每八周進行一次掃描以監測癌癥的進展。

中位隨訪15個月後,接受Pemigatinib治療的總有效率(即腫瘤完全或部分縮小)為36%,其中疾病控制率(DCR)為82%,其中3%完全緩解。另有47%的患者病情穩定,無進一步進展。在有反應的38名患者中,24名(63%)的反應持續了至少6個月,7名(18%)的反應持續了至少一年。

當分析數據時,盡管顯示的是初步的總體生存率結果,但是這個組的中位生存時間為21.1個月,遠遠超過了另一個沒有FGFR2融合或重排的患者隊列中的4.0個月。

安全性方面,在服用Pemigatinib的人群中,高磷血癥是最常見的所有級別的不良事件。93例患者有3級或更嚴重的不良事件(不考慮原因);最常見的是低磷血癥、關節痛、口炎、低鈉血癥、腹痛和疲勞。65例患者有嚴重不良反應,最常見的是腹痛(7例[5%),發熱(7例,膽管炎)胸腔積液。總體而言,71例患者在研究期間死亡,最常見的原因是疾病進展死亡;沒有與治療有關的死亡病例。

Pemigatinib藥物介紹

藥品名:Pemigatinib

商品名:Pemazyre

生產商:Incyte

Pemigatinib是一種選擇性的成纖維細胞生長因數受體(FGFR)抑制劑,對FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在腫瘤細胞增殖、生存、遷移、新生血管形成中發揮著重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和擴增與多種癌癥的發生和進展密切相關。2020年4月,美國FDA批準Pemazyre,用於治療先前已接受過治療、存在FGFR2融合或重排、不能手術切除的局部晚期或轉移性膽管癌患者。

溫馨提示:Pemigatinib是膽管癌歷史上獲批的第一個靶向藥物,它的上市也讓膽管癌的唯化療時代成為過去,帶給了患者全新的希望。