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藥物資訊 - News

NF1兒童叢狀神經纖維瘤創新選擇-Koselugo司美替尼

1型神經纖維瘤病(NF1)是由NF1基因中的一個自發突變或遺傳突變引起,在嬰兒中的發病率大約爲三千分之一。該病症狀在兒童早期開始,嚴重程度變化很大,可使預期壽命減少多達15年。在大多數情況下,手術不能完全切除腫瘤,術後功能受損的風險很高,並且不能防止腫瘤再生長。

英國阿斯利康公司開發的Koselugo(司美替尼)是一種口服、強效、選擇性MEK1/2抑制劑,由阿斯利康和默沙東共同研發

Koselugo(司美替尼)於2018年7月31日被指定爲“孤兒藥”(用於罕見疾病的藥物)。

2020年4月10日,美國FDA批準了司美替尼上市,适應症爲2歲及以上兒童的1型神經纖維瘤病(NF1)且有症狀的、無法手術的叢狀神經纖維瘤(PN)。

司美替尼先後進行非小細胞肺癌、黑色素瘤等腫瘤的臨床試驗,但臨床結果差強人意,未能獲批上市。後來阿斯利康公司改變研發适應症爲NF1/叢狀神經纖維瘤。II期臨床試驗顯示,Selumetinib單藥治療對NF1和有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤小兒患者(n= 33/50患者)的客觀緩解率(ORR)達到66%。随即被批準上市。

司美替尼的臨床治療效果

1型神經纖維瘤(NF1)是一種常染色體顯性遺傳性綜合征,其特征在於皮膚,腦和身體其他部位的皮膚着色(色素沉着)和腫瘤沿着神經的生長,這種情況的症狀和體征在受影響的人群中差異很大。神經纖維瘤病-1型發病率大概在1/3000-4000,最常見的死亡原因來自惡性外周神經鞘瘤(MPNST),中樞神經系統腫瘤(CNS)和血管病變。目前尚無針對1型神經纖維瘤的特效治療藥物。司美替尼是FDA批準的首個1型神經纖維瘤治療藥物,這爲全球NF1/叢狀神經纖維瘤患者帶來新的治療選擇和希望。

參考文獻:

FDA:https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-children-debilitating-and-disfiguring-rare-disease