2021年05月，美國食品和藥物管理局（FDA）已加速批準Truseltiq（infigratinib），用於治療先前接受過治療、攜帶FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌（CCA）患者。
膽管癌患者大多數發現時已經處於晚期，加之缺乏有效的治療，5年生存率非常低。研究發現，FGFR2基因變異存在於大約15%到20%的肝内膽管癌患者中。
FGFR通路異常可以表現在各個實體瘤中，總體發生率爲7%，常見的FGFR通路異常包括擴增、突變和重排。此外，肝内膽管癌中具有較高比例FGFR2融合，突變頻率11%左右
infigratinib是一種口服、ATP競争性、選擇性FGFR酪氨酸激酶抑制劑。
此次批準，基於一項2期臨床研究的數據。該研究中，108例先前接受過至少一種療法的晚期CCA患者，接受了infigratinib每日一次125mg治療，28天一個療程，每個療程服藥21天、停藥7天。在這些患者中，107例（99%）爲IV期CCA。所有患者至少接受過1次系統療法。
結果顯示，接受infigratinib治療的患者中，客觀緩解率（ORR）爲23%（95%CI:16-32%），中位緩解持續時間（DoR）5.0個月（95%CI:3.7-9.3個月）。
在大中華區，聯拓生物（LianBio）根據與BridgeBio建立的戰略聯盟，獲得了infigratinib的腫瘤學授權許可，並負責該藥物在大中華區（中國大陸、香港、澳門）的臨床開發、注冊申請和未來的商業運營。
infigratinib将爲FGFR2融合驅動型膽管癌患者帶來一種新的靶向治療選擇。