美國時間2019年4月12日，FDA加速批準Balversa (厄達替尼) 用於治療攜帶有FGFR3或FGFR2突變的鉑類化療後疾病進展的局部晚期或轉移性膀胱癌成人患者，包括新輔助或輔助鉑化療12個月内的患者。成爲了首款獲批針對轉移性膀胱癌的靶向藥物。厄達替尼的獲批是基於一項2期臨床試驗 BLC2001 的結果(87名晚期FGFR基因突變的膀胱癌患者接受靶向治療後ORR爲32.2%：CR 2.3% + PR 29.9%)，目前，該試驗的更新數據顯示出更好的響應率(99名晚期FGFR基因突變的膀胱癌患者接受靶向治療後ORR爲40%：CR 3% + PR 37%)，並於2019年7月25日發表在《N Engl J Med》上。
膀胱癌是起源於膀胱尿路上皮的惡性腫瘤，是泌尿系統最常見的惡性腫瘤之一。全球範圍内膀胱癌發病情況：發病率位居所有惡性腫瘤第11位，其中男性發病率爲 9.0/10萬，位列男性惡性腫瘤的第7位;女性爲 2.2/10萬，位列女性十位之後;死亡率位居所有腫瘤的第十三位，男性及女性死亡率分别爲 3.2/10萬和 0.9/10萬，死亡率位列男性惡性腫瘤第9位。膀胱癌主要包括尿路上皮(移行細胞)癌、鱗狀細胞癌和腺癌，其中，膀胱尿路上皮癌最爲常見，占膀胱癌的90% 以上，膀胱鱗狀細胞癌約占3%~7% ;膀胱腺癌比例<2%。
目前，免疫治療(PD-1/L1)已成爲膀胱癌的常規治療手段，比如：Atezolizumab、Durvalumab、Avelumab、Pembrolizumab、Nivolumab 可作爲以鉑類藥物爲基礎的化療無效後的二線治療手段，而 Atezolizumab 及 Pembrolizumab 可作爲不适合鉑類藥物爲基礎的化療的患者的一線治療選擇。但是在靶向治療方面一直沒有任何起色(主要集中在VEGF,EGFR,MET,VEGFR2等靶點治療藥物的臨床試驗)，直至厄達替尼的獲批，膀胱癌終於迎來了第一款靶向藥!
成纖維細胞生長因子受體(FGFR)編碼基因的突變在尿路上皮癌中是比較常見的，這可能與免疫治療反應不佳有關。厄達替尼是一款 FGFR1-4 酪氨酸激酶抑制劑，具有抗腫瘤活性。BLC2001(NCT02365597)是一項多中心，開放標簽的2期臨床研究(14個國家26個地區)，招募了攜帶有特定 FGFR突變(至少有一個FGFR3突變或FGFR2/3融合)的鉑類化療後疾病進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者，包括新輔助或輔助鉑化療12個月内的患者(本試驗允許患者既往接受過免疫治療)。根據期中分析，研究者将連續用藥方案的起始劑量設定爲 8mg/d(選定方案組)，並在藥效學指導下，将劑量增至 9mg/d.主要研究終點是 ORR(客觀響應率)，次要終點包括 PFS(無進展生存期)、DOR(持續響應時間) 和 OS(總生存期)。
在選定方案組中，共有99名患者接受了厄達替尼的五個周期治療：
① 厄達替尼治療的 ORR爲 40%(其中CR 3%，PR 37%);
② mDOR爲 5.6個月(95%CI,4.2-7.2);
③ 在未接受過化療組中ORR爲42%，在化療後進展或複發組中 ORR爲40%。在22名既往接受免疫治療的患者中，ORR爲59%。
④ 在全身治療前接受 0,1,2,3和≥4治療的患者中，ORR分别爲36%，38%，38%，60% 和 50%。
⑤ 僅在淋巴結轉移的患者中，ORR爲33%。
⑥ 在接受 8mg劑量 的患者中 ORR爲34%，在 劑量遞增至9mg 的患者中 ORR爲49%。
⑦ FGFR3基因突變患者的 ORR爲49%，FGFR2/3基因融合患者的 ORR爲16%。
⑧ mPFS爲 5.5個月，mOS爲 13.8個月。
⑨ 所有最常見的不良事件(AEs)爲高磷血症(77%)，口腔炎(58%)，腹瀉(51%)，口幹(46%)，食欲減退(38%)，味覺異常(37%)，疲勞(32%)，皮膚幹燥(32%)，脫發(29%)，便秘(28%)和手足綜合征(23%)。最常見的≥3級AE包括低鈉血症(11%)，口腔炎(10%)，虛弱(7%)，指甲營養不良(6%)，手足綜合征(5%)和尿路感染(5%) 。AEs導致13%的患者停止治療。沒有與治療相關的死亡。