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轉移性尿路上皮癌首個靶向療法!厄達替尼Balversa臨床療效顯著

  轉移性尿路上皮癌首個靶向療法!厄達替尼Balversa臨床療效顯著

尿路上皮癌(UC)是最常見類型的膀胱癌,約占所有膀胱癌病例的90%以上,其中大約五分之一的轉移性UC患者存在FGFR基因改變。靶向藥厄達替尼Balversa 是轉移性尿路上皮癌首個靶向療法,已獲FDA批準用於攜帶特定成纖維細胞生長因子受體(FGFR)基因改變的局部晚期或轉移性成人患者。

  厄達替尼Balversa藥物說明

商品名:Balversa

藥品名:Erdafitinib

中文名:厄達替尼

生産商:楊森制藥

諮詢方:香港聯合腫瘤中心

厄達替尼Balversa的活性藥物成分爲Erdafitinib,是一種口服FGFR激酶抑制劑。FGFRs是一個受體酪氨酸激酶家族,可以被多種類型腫瘤中的基因改變所激活,這些改變可能導致腫瘤細胞生長和生存率的增加。厄達替尼Balversa是美國FDA批準的第一種FGFR激酶抑制劑。該藥适應症的進一步批準将取決於确認性研究中臨床療效的驗證和描述。之前,FDA分别爲在2018年3月和2018年9月授予Balversa突破性藥物資格(BTD)和優先藥物資格。

  厄達替尼Balversa試驗數據

厄達替尼Balversa的獲批是基於一項多中心、開放性單臂試驗BLC2001(NCT02365597)數據,該項試驗納入了87名患者。這些患者被診斷爲局部晚期或轉移性尿路上皮癌,且在先前接受的至少一次化療中或化療後出現疾病進展,同時患者具有某些FGFR3基因突變或FGFR2或FGFR3基因融合。患者接受厄達替尼Balversa的起始劑量爲8mg每日一次,在第14天和第17天之間血磷水平低於5.5mg/dL目標值的患者,劑量增加至9mg每日一次。有41%的患者起始劑量增加至9 mg每日一次。一直使用,直到患者疾病進展或出現不能耐受的毒性反應。

結果顯示,盲法獨立審查委員會(BIRC)評估的厄達替尼Balversa治療客觀緩解率(ORR)爲32.2%(95%CI:22.4-42.0),應答者中包括以前對抗PD-1/PD-L1療法沒有應答的患者。該研究中,ORR采用實體瘤療效評價標準1.1版(RECIST v1.1)進行評價,其中完全緩解爲2.3%,部分緩解率爲29.9%。結果還顯示,接受厄達替尼Balversa治療的患者中,中位緩解持續時間(DoR)爲5.4個月(95%CI:4.3-6.9)。值得注意的,在FGFR2融合患者中(n=6),沒有證實的厄達替尼Balversa治療緩解。

2019年7月份更新的數據顯示,研究者評價的PFS達5.5個月,OS達13.8個月,厄達替尼Balversa的ORR爲40%。在99例患者中,74例患者有FGFR突變,其ORR爲49%;未接受化療組中ORR爲42%,在化療後進展或複發組中ORR爲40%;25例患者存在FGFR融合,其ORR爲16%;入組前接受過免疫治療的22例患者的ORR高達59%。

溫馨提示:轉移性尿路上皮癌是一種侵襲性和破壞性疾病,治療方案有限,厄達替尼Balversa的批準對於那些在最初治療失敗後選擇有限的患者來說是一個重大進步。